Noong Agosto 7, inanunsyo ng Center for Drug Evaluation (CDE) ng National Medical Products Administration (NMPA) na ang iniksiyong PA3-17 ay iminungkahi para maisama sa designasyon ng breakthrough therapy, na inilaan para sa paggamot ng mga pasyenteng nasa hustong gulang na may relapsed/refractory T-cell acute lymphoblastic leukemia/lymphoma (r/r T-ALL/LBL).
Sa kasalukuyan, marami pa ring mga klinikal na pagsubok ng mga bagong teknolohiya laban sa kanser sa Tsina na naghahanap ng mga pasyente. Para sa konsultasyon sa mga bagong gamot at teknolohiya, maaari kayong makipag-ugnayan sa Beijing South Region Oncology Hospital International Department.
Numero ng Telepono：4008803716
ID ng WeChat: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Ang mga pasyenteng may relapsed/refractory T-lymphoblastic leukemia/lymphoma (r/r T-ALL/LBL) ay klinikal na nagpapakita ng mabilis na paglala ng sakit, mahinang prognosis, at kakulangan ng mga opsyon sa paggamot. Sa kasalukuyan, tanging ang Nailabine lamang ang inaprubahan ng FDA noong 2005 para sa paggamot ng mga pasyenteng T-ALL/LBL na hindi tumugon sa kahit dalawang regimen ng chemotherapy o bumalik sa dati pagkatapos ng paggamot, na may ORR na 31% at CR na 23%. Samakatuwid, mayroong agarang pangangailangan na bumuo ng iba pang epektibong modalidad. Bukod sa ekspresyon nito sa normal na T at NK cells at walang ekspresyon sa iba pang mga tissue cells, ang CD7 ay mataas ang ekspresyon sa mga T-ALL/LBL cells. Samakatuwid, ang CD7 ay itinuturing na isang potensyal na target para sa pag-unlad ng CAR-T therapy para sa T-ALL/LBL. Gayunpaman, ang hamon ay ang pag-iwas sa fratricide na dulot ng ekspresyon ng CD7 sa mga T cells. Ang mga mananaliksik ay nakabuo ng isang CAR-T cell injection batay sa mga CD7 nano antibodies, na pinangalanang PA3-17 injection, sa pamamagitan ng pagharang sa ekspresyon ng molekula ng CD7 sa ibabaw ng mga T cell gamit ang anti-CD7 protein expression blocker (PEBL).
Ang pangmatagalang datos mula sa Phase I clinical trial ng PA3-17 injection para sa paggamot ng relapsed/refractory T-cell acute lymphoblastic leukemia/lymphoma (R/R T-ALL/LBL) ay iniharap sa internasyonal na makapangyarihang akademikong kumperensya na EHA 2025.
Noong Pebrero 19, 2025, may kabuuang 13 pasyente ang naka-enroll (3 pasyente sa dose 1, 2, 3 group, 4 na pasyente sa RP2D group), na pawang nakatanggap ng isang iniksiyon ng PA3-17 at nakakumpleto ng 28-araw na dose limiting toxicities (DLTs) assessment. Ang RP2D ay naitala sa 2×10⁶ CAR-T/kg batay sa pharmacokinetics, kaligtasan, at bisa na lampas sa dosis na ito. Walang naganap na DLT at hindi naabot ang maximum tolerated dose (MTD). Ang insidente ng Cytokine release syndrome (CRS) ay 84.6% (G3:23.1%, walang G4), habang ang immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS) ay limitado sa G1-2 (15.4%). Ipinakita ng datos ng bisa na ang pinakamahusay na objective response rate (ORR) ay 84.6% (11/13) at 76.9% (10/13) ang nakamit ang kumpletong remisyon/kumpletong remisyon na may hindi kumpletong pagbawi ng bilang (CR/CRi). Kapansin-pansin, 69.2% (9/13, 8 pasyente ang may CR) ang nagpanatili ng tugon sa loob ng 3 buwan, kung saan 50.0% (4/8) ang nagpanatili ng CR＞15 buwan pagkatapos ng infusion nang walang kasunod na stem cell transplantation (SCT), at dalawa sa kanila ay mayroon pa ring nakikitang CAR-T cells sa loob ng 21 buwan. Kapansin-pansin, isang pasyenteng matagal nang ginagamot [nauna nang sumailalim sa Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT), na may malaking sakit na ＞7cm] ang nakamit ang CR sa ika-28 araw at pangalawang HSCT sa loob ng 6 na buwan.
Ang iniksyon ng PA3-17 ay nagpakita ng mahusay na tolerability, malalim at patuloy na klinikal na aktibidad sa mga pasyenteng may r/r T-ALL/LBL na malubha bago pa man magamot, kung saan 50% ng mga pasyenteng may CR ay nanatiling nakaligtas o/at walang progression sa loob ng 1 taon.
Sa kasalukuyan, marami pa ring mga klinikal na pagsubok ng mga bagong teknolohiya laban sa kanser sa Tsina na naghahanap ng mga pasyente. Para sa konsultasyon sa mga bagong gamot at teknolohiya, maaari kayong makipag-ugnayan sa Beijing South Region Oncology Hospital International Department.
Numero ng Telepono：4008803716
ID ng WeChat: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Oras ng pag-post: Agosto-13-2025